中新网重庆新闻3月26日电 近日,梗阻性肥厚型心肌病创新药落地重庆,开出全市首张处方。
肥厚型心肌病是一种严重的遗传性心脏疾病,潜藏着猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险,是青少年和运动员猝死的主要病因之一。
肥厚型心肌病的核心特征是无明确诱因的心肌异常肥厚,临床上分为梗阻性和非梗阻性两大类。重庆医科大学附属第一医院心血管内科副主任黄毕介绍,在肥厚型心肌病患者中,约三分之二为梗阻性肥厚型心肌病患者,其疾病预后更差。
“对梗阻性患者而言,心脏泵血的关键通道——左心室流出道的压力差升高,是病情进展的核心驱动因素,会持续加重心脏功能损伤,这类患者的死亡风险是非梗阻性患者的两倍。”黄毕说。
目前,临床上针对梗阻性肥厚型心肌病的治疗方式,主要分为药物治疗和有创手术治疗两大类。黄毕坦言,从患者的长期获益来看,治疗梗阻性肥厚型心肌病不能只局限于缓解症状,更要实现多维度的治疗目标。
“现有的治疗手段虽有不可替代的临床价值,但仍存在一定局限。”黄毕说,传统药物只能帮助患者缓解部分症状,无法干预发病根源;有创手术对医疗团队的专业技术要求极高,不仅存在并发症发生风险,部分患者术后还可能需要再次接受干预治疗。
为破解临床诊疗困境,全球医学研究持续深耕疾病发病机制,探索创新治疗方案,全面提速创新药审评审批,大幅加快创新药从研发到临床应用的转化速度,第二代心肌肌球蛋白抑制剂成功问世。
重庆医科大学附属第一医院心血管内科主任罗素新介绍,对于梗阻性肥厚型心肌病患者,左心室流出道压力差每升高20毫米汞柱,患者死亡、需要接受心脏移植的风险就会升高24%。
“《中国心肌病综合管理指南2025》及相关三期临床试验数据显示,校正安慰剂效应后,第二代心肌肌球蛋白抑制剂用药2周,即可让患者的左心室流出道压力差降低20毫米汞柱,用药12周可降低48毫米汞柱,用药24周降幅可达50毫米汞柱。”罗素新称,这款药物与其他药物联用的相互作用风险低,其创新的作用机制能更好助力临床实现既定治疗目标。
随着创新药物落地临床,梗阻性肥厚型心肌病的规范化诊疗路径也在持续完善。罗素新表示,实现规范化诊疗,需要打通患者就诊全流程,建立覆盖诊前、诊中、诊后的全周期疾病管理体系,提升诊断和治疗效率,改善长期预后,降低不良心血管事件的发生风险。(完)